[08/09/01]FIP台灣新聞稿
近來由於病患意識提升，小兒用藥相關議題逐漸受到民眾的重視，用藥安全及服藥順從性是小兒用藥中最重要的議題，本次在瑞士巴賽爾所召開的世界藥學會議，與會之藥學專家與世界衛生組織官員也針對該問題做出相關的討論與建議，會中提出議題包含：是否應針對小兒用藥臨床試驗相關政府法規做出適當的改善，小兒用藥專用劑型、劑量的研發，以及小兒用藥使用情況區域調查報告內容的分享。
兒童用藥所面對的困難有許多，因一般藥品的設計均是以成人為基礎設計，而兒童因身體器官發育未成熟，故在藥品劑量的選擇上會以成人劑量來刪減，如一般退燒藥粉常是以成人的1/2~1/4給兒童使用，此外，在針對兒童的相關臨床試驗，不論是法規、或是成本上的考量，小兒用藥在兒童病患的選擇上是較不容易的，且從醫學倫理角度而言，無法確認兒童參與臨床試驗之自我意願，相關的臨床試驗很能獲得主管機關之認可，更增加了兒童用藥的臨床試驗困難度；且兒童因成長期的關係，在不同的成長時期，可能雖然只是相差幾個月，但身體的體重或是器官的發育上可能就有相差，有研究指出，一款設計給兒童用的鼻噴劑，在26個月大的孩童使用時整個器具之吻合度剛好，但用於25個月大的孩童卻因噴嘴過大而造成噴劑使用之困難，僅差一個月的成長就有明顯之使用差異而影響服藥順從性與適用度，也說明了兒童用藥的開發上有其困難度，故使得一般藥廠在成本與實際效益的考量，很難開發出一體通用的能夠量產的兒童用藥產品。
另外談到小兒用藥的使用，小兒用藥有立即調配及遵醫囑性的問題；為了治療效果而將原本設計給成人使用之藥物透過臨時調配成小兒劑量使用上，在立即調配、調製及分裝時，可能會有污染、混藥或是分包不均的問題，且部分藥品可能磨粉後會較苦，造成兒童在服用上的順從性可能會降低，進而服藥的時間及頻率不按指示，導致療效的降低，延長治療時間，或是因為藥物劑型本身的改變，破壞了原本的藥物吸收設計，也會影響療效。在這部分問題的探討，專家指出為了增進兒童用藥的順從性，可在藥品口味的開發，或是藥品本身化學結構(如鹽類的選擇)上進行研究，以較容易入口及兒童較易接受的口感來覆蓋過藥物本身不易讓人接受的味道，並透過不同鹽類與酸鹼度的調整，來增進兒童用藥的吸收。
另外，off label(非許可證用法、用量)、unlicense (未經核准藥品)…等的問題也在會議中被廣泛討論，雖然部分藥品可能沒有某方面的適應症，然而在文獻上可能有此功能與療效，就英國學者Sharon Conroy博士的於1999年發表的調查報告指出，在該次調查的70位因疾病需求進行用藥的嬰兒中，包含了455項藥物療程，其中屬於非許可證用法用量之藥物療成就佔了整體療程的55%，超過九成的嬰兒在個人的全部療程中都至少接受了一次的非許可證用法之藥物治療；但這樣的情形並不代表新生兒用藥不安全，因為在新生兒藥物治療未按照藥品原有許可證規定之用法用量使用，但此用法卻已有相關醫學文獻之支持及臨床應用之數據，僅僅因為數據不夠整體性，缺乏大規模臨床試驗之支持，故相關用法仍未被有關單位證實可廣泛應用，這也呼應了前述大型兒童臨床試驗可行性之議題。
此外世界衛生組織（WHO）官員Suzanne Hill博士指出，雖然自1977年開始到2007年世界衛生組織已定義出超過340種針對各項疾病之基礎治療必須用藥(Essential Medicines)，然而兒童的專用藥品劑型依然是十分稀少的，即使部分藥品具有兒童或少年的建議使用劑量，但在治療時往往因應實際需情仍會超過此使用限制，故各國更應加強兒童專用藥品的開發，為兒童專用藥品的開發做更進一步的貢獻。
文/ 陳文志 盧孟珊